Nieuws

CRISPR gaat los op mensen

In de VS start mogelijk nog dit jaar de allereerste klinische test met CRISPR-Cas. Een federaal bioveiligheids- en ethiekpanel heeft unaniem ingestemd met een genetische ingreep in T-cellen van vijftien kankerpatiënten, zo bleek dinsdag. De betrokken universiteitsziekenhuizen moeten nog wel formeel toestemming geven.

Tot nu toe zag het er naar uit dat Editas Medicine, het bedrijf van mede-CRISPR-ontdekker Jennifer Doudna, volgend jaar pas de wereldprimeur zou hebben. Editas wil met CRISPR een zeldzame, erfelijke vorm van blindheid behandelen.

Edward Stadtmauer en collega’s van de University of Pennsylvania hebben een toepassing in gedachten die op papier veel breder inzetbaar is. Ze willen T-cellen uit het immuunsysteem winnen uit het bloed van patiënten met uiteenlopende vormen van kanker, waarna ze met CRISPR-Cas 9 twee genen wegknippen die allebei coderen voor receptoren op die T-cellen. Ten eerste de receptor PD-1, een eiwit dat het immuunsysteem regelt en door tumoren vaak wordt misbruikt om T-cellen uit te schakelen. Ten tweede de zogeheten endogene TCR-receptor; wat die precies doet is nog niet helemaal duidelijk maar zonder lijken T-cellen het langer uit te houden.

De gemodificeerde T-cellen breng je terug in de patiënt, in de hoop dat ze de tumor aanvallen zonder zichzelf voortijdig te laten uitschakelen. Dat is vaker geprobeerd, maar zonder CRISPR-ingrepen viel het effect tot nu toe tegen: meestal kwam de tumor terug. Mét CRISPR werkt het bij muizen alvast een stuk beter.

Het wordt nu geprobeerd bij patiënten met multipel myeloom, melanoom en sarcoom. De test moet vooral bewijzen dat zo’n behandeling veilig is en technisch haalbaar; als het ook helpt is dat mooi meegenomen.

De afbeelding laat overigens een 3D-geprint model van het Cas9-knipeiwit zien.

bron: STAT

Ontvang de nieuwsbrief

Meld je aan voor de nieuwsbrief en blijf op de hoogte van het laatste nieuws van C2W.

Meld je nu aan!

Wordt abonnee/lid

Logo KNCV

Sluit nu een abonnement af of word lid van de KNCV en ontvang elke week het laatste nieuws, digitaal of op papier. 

Sluit nu een abonnement af!