ZonMw subsidieert gecombineerd onderzoek van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc in Nijmegen naar een nieuwe behandeling voor de dodelijke hersenziekte spinocerebellaire ataxie type 1 (SCA1), meldt een persbericht van het LUMC.

SCA1 is een onbehandelbare hersenaandoening waardoor je mobiliteit steeds meer omlaag gaat en een vroege dood het gevolg is. De onderzoekers willen samenwerken met verschillende bedrijven en de families waarin SCA1 voorkomt, de SCA1 Giving Circle.

De erfelijke ziekte wordt veroorzaakt door een fout in het eiwit ataxine-1, wat zorgt voor schade in de kleine hersenen en de hersenstam. Het LUMC en Radboudumc gaan een nieuwe behandeling onderzoeken die de aanmaak van het eiwit remt met als mogelijk gevolg dat hersenschade beperkt blijft of zelfs voorkomen wordt.

Het project is uniek omdat een groot gedeelte van het geld binnengehaald is door de Nederlandse SCA1-families zelf in samenwerking met de Hersenstichting. Met het geld kunnen de onderzoekers een drie-jarige pilotfase financieren. Het doel is nu om binnen zes jaar klinische studies op te zetten waarin de veiligheid van de behandeling bij een klein aantal patiënten vastgesteld zal worden.