Nieuws

Muizengenen editen kán

Arjen Dijkgraaf |
Geneeskunde & Immunologie, Genetica & Sequencing

Voor het eerst heeft CRISPR-Cas erfelijke aandoeningen verholpen. Voorlopig alleen bij muizen maar bij mensen moet het op termijn ook kunnen, suggereren twee publicaties in Nature Medicine.

In beide gevallen werd CRISPR-Cas gebruikt in combinatie met een base editor die een ‘letter’ van het DNA (meestal de C) chemisch kan wijzigen in een andere. CRISPR-Cas zoekt daarbij de plek in het DNA op waar die wijziging nodig is, zonder dat het dat DNA verknipt. Zo is de kans op ernstige DNA-schade vele malen kleiner, al blijft het risico bestaan dat CRISPR zich vergist in de locatie.

Gerald Schwank en collega’s van de ETH in Zürich gebruikten deze techniek om in de lever van volwassen muizen de code voor fenylalanine-hydroxylase (Pah) te herstellen. Zoals de naam al zegt, breekt dat enzym fenylalanine af; zonder Pah hoopt dit aminozuur zich op en krijg je fenylketonurie.

De behandeling herstelde het gen in 60 % van de levercellen, zonder dat er zichtbare bijwerkingen waren. Schwank wil echter eerst zeker weten dat er geen letters worden gewijzigd op verkeerde plekken, voor hij het op mensen uitprobeert. Bij die muizen zou het op tien aanwijsbare plekken in het genoom hebben kunnen gebeuren; als het al gebeurde bleef het onder de detectiegrens, maar toch.

De methode om CRISPR en de base editor in te brengen, met een adenovirus als verpakking, vertrouwt Schwank trouwens ook nog niet helemaal.

William Peranteau en collega’s uit Pennsylvania gebruikten een vergelijkbaar recept om ongeboren muizen te verlossen van tyrosinemie type 1, waarbij het enzym fumarylacetoacetaat-hydrolase uitvalt dat de laatste stap in de afbraak van het aminozuur tyrosine verzorgt. Ook wisten ze bij verder gezonde muizenembryo’s de cholesterolhuishouding te wijzigen door een ander gen te behandelen.

Ook de Amerikanen benadrukken dat het een proof of concept is. Wat mogelijke risico’s betreft zijn ze het roerend eens met hun Zwitserse collega’s.

Intussen meldt PNAS deze week de ontdekking van de allereerste aanwijsbare genetische oorzaak van erectiestoornissen. Wie van de heren biedt zich aan als proefkonijn?

bron: Nature Medicine, ETH, University of Pennsylvania

Deel deze pagina
Bestel nu GRATIS 2 proefnummers C2W

Bestel nu GRATIS 2 proefnummer C2W

Ontvang de nieuwsbrief

Meld je aan voor de nieuwsbrief en blijf op de hoogte van het laatste nieuws van C2W.

Meld je nu aan!

Word abonnee/lid

Sluit nu een abonnement af of word lid van de KNCV en ontvang elke week het laatste nieuws, digitaal of op papier. 

Sluit nu een abonnement af!

Naar boven